پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

آتروفی عضلانی ستون فقرات یا بیماری SMA نوعی بیماری ژنتیک بوده که بیشتر، نوزادان و کودکان را تحت تاثیر قرار می دهد. از علائم این بیماری می توان به ضعف عضلات و اختلال در تنفس و بلع اشاره کرد. برای این بیماری درمانی وجود ندارد، اما می توان از دارو، جراحی و یا ژن درمانی برای کمک به بیماران مبتلا به SMA استفاده کرد.

ژن‌درمانی نوارتیس برای SMA احتمالا در می ۲۰۱۹ می‌تواند تائیدیه FDA را بگیرد. این ژن‌درمانی به‌نام Zolgensma موفق شده مشمول بررسی تسریع شده توسط FDA شود، یعنی فرایند بررسی و تائید آن سریعتر خواهد شد. نتایج مطالعه بالینی این دارو روی ۱۵ بیمار که همگی آنها طی ۲۴ ماه مصرف دارو زنده مانده‌اند در اختیار FDA قرار گرفته است.

این ژن‌درمانی احتمالا به یکی از گران‌ترین درمان‌های تاریخ تبدیل خواهد شد  که هزینه آن بین 4 تا ۵ میلیون دلار برای هر بیمار پیش بینی می شود.

Reference:https://www.reuters.com/article/novartis-gene-therapy/novartis-says-sma-gene-therapy-is-cost-effective-at-4-5-mln-per-patient-idUSFWN1XG0OD