پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

در مورد شرکت هایی که روی توسعه و تولید درمان های آلوژنیک یا غیرشخصی تمرکز کرده اند اخبار بسیاری وجود دارد.  به عنوان مثال Poseida Therapeutics را در نظر بگیرید. این شرکت دارای فناوری پلتفرم گسترده درمان های سلول های T اتو و آلو CAR برای انکولوژی و نظایر آن و همچنین درمانهای ژنی in vivo و ex vivo است. مارک مدیرعامل Poseida Therapeutics، در ۲۶ امین قسمت پادکست سلول و ژن در مورد برنامه مرحله بالینی biopharma برای توسعه نسخههای آلوژنیک تمامی محصولات هماتولوژیک و تومورهای جامد صحبت کرد:

 هنوز هیچ درمان آلوژنیک CAR-T مورد تایید FDA وجود ندارد. اوایل این ماه، در مورد Precision Biosciences و تلاش آن برای تبدیل شدن به اولین درمان CAR T تایید شده توسط FDA با کاندید اصلی خود، PBCAR0191، به عنوان یک CD19 CAR-T بالقوه آلوژنیک برای جمعیت رو به رشد بیماران مبتلا به لنفوم تهاجمی دارای عود مطلبی نوشته و چالشهای توسعه و تولید مرتبط با اتولوگ و آلوژن CAR-T را پوشش داده ام.  در واقع، درمان اتولوگ داروهای سلولی مورد تایید، اثبات شده و نجات دهنده بیماران هستند. همچنین تولید آنها بسیار پرهزینه است. افزایش مقیاس تولید برای محصولات آلوژنیک مانند تکنیک هایی است که برای ساخت داروهای پروتئینی و سایر مواد مشتق شده از سلول در مقیاس بزرگ استفاده می شود، در حالی که سلول های اتولوگ به تولید همزمان بسیاری از محصولات منفرد نیز نیاز دارند.  بنابراین منطقی است که چرا بسیاری از شرکت های مبتکر بر روی درمان های آلوژنیک تمرکز می کنند.


 خوب یا بد، محصول کیمریا شرکت نوارتیس به خوبی خود را ثابت کرده است.  و اکنون، این پلتفرم T-Charge داروسازی نوارتیس است که برخی از شرکت های بیوتکنولوژی برای مشارکت در آن مشتاق هستند.  به گفته نوارتیس، T-Charge یک پلتفرم CAR-T نسل آینده است که در مؤسسه تحقیقات زیست پزشکی نوارتیس (NIBR) ابداع شده است و به عنوان اساس درمان های مختلف تحقیقاتی جدید با سلول های CAR-T در خط تولید نوارتیس عمل می کند.  برخلاف درمانهای اتولوگ CAR-T، در فرآیند T-Charge نوارتیس، بیشتر تکثیر سلولهای CAR-T در بدن بیمار اتفاق میافتد و در نتیجه زمان صرف شده سلولها در شرایط خارج از بدن را کاهش میدهد و به حفظ سلولهای T بکر و سلولهای بنیادی حافظه کمک میکند.  در نشست و نمایشگاه سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا (ASH) سال گذشته، نوارتیس دادههای بالینی اولیه از آزمایشهای بالینی در حال انجام فاز I را با YTB323 (ضد CD19) و PHE885 (ضد BCMA)، اولین درمانهای سلولی CAR-T توسعه یافته با استفاده از این پلتفرم را ارائه کرد. دادههای اثربخشی اولیه نرخ پاسخ کامل 73% (95% فاصله اطمینان: 44.9، 92.2) را در ماه سوم برای 15 بیمار مبتلا به لنفوم سلول B منتشر (DLBCL) که دوز سطح دو YTB323 را دریافت کردند، نشان داد.  برای 11 بیمار مبتلا به مولتیپل میلوما که دو دوز بالای PHE885 را دریافت کردند، بهترین پاسخ کلی 100٪ بود.

جف لگوس، سرپرست جهانی توسعه انکولوژی و هماتولوژی نوارتیس گفته است که با پلتفرم T-Charge، این شرکت قصد دارد تا زمان تولید سلول های ایمنی را به کمتر از دو روز کاهش دهد و در نتیجه جدول زمانی کلی "از رگ تا بازگشت" را حداقل به نصف کوتاه کند.  علاوه بر یک جدول زمانی کوتاه، سلول های T ساخته شده از پلتفرم قوی تری هستند و توانایی بهتری برای تکثیر خود در داخل بدن دارند.  بنابراین، یک فرایند درمانی به سلول های کمتری نیاز دارد.

 نوارتیس اسامی شرکت های بیوتکنولوژی های علاقه مند به مشارکت را فاش نکرده است، زیرا تا به امروز هیچ توافقی در این زمینه صورت نگرفته است.  این شرکت در حال حاضر برنامه ای برای تطبیق آن با درمان های آلوژنیک ندارد.  آنها بر روی هماتولوژی متمرکز هستند اما با این وجود پژوهش بر روی تومورهای جامد را کنار نگذاشته اند.

https://www.cellandgene.com/doc/novartis-t-charge-platform-spotlights-auto-car-ts-0001