پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

 CARAMBA پیشنهاد می کند از فناوری انقلابی سلول CAR-T برای مقابله با مولتیپل میلوما، یک بدخیمی نادر و غیرقابل درمان هماتولوژیک استفاده کند.  میلوما با بار اجتماعی و اقتصادی قابل توجهی همراه است و تقاضای زیادی از سوی بیماران، خانواده ها و مراقبان آنها برای درمان کامل میلوما وجود دارد.  محققین CARAMBA مرحله I/II کارآزمایی بالینی ایمونوتراپی را با سلول های T مشتق شده از بیمار که برای بیان گیرنده آنتی ژن کایمریک مصنوعی (CAR) خاص برای آنتی ژن میلوما SLAMF7 مهندسی شده اند، انجام خواهند داد.  SLAMF7 به طور یکنواخت بر روی تمام سلول های میلوما در هر بیمار بیان می شود و سلول های SLAMF7 CAR-T در زنان و مردان به یک اندازه موثر خواهند بود.  کارآیی و ایمنی سلول‌های SLAMF7 CAR-T توسط هماهنگ‌کننده در آزمایش‌های پیش بالینی جامع تأیید شده است که پتانسیل درمانی بی‌سابقه آن‌ها را برجسته می‌کند.  سلول‌های SLAMF7 CAR-T توسط EC یک عنوان اورفان برای اندیکاسیون مولتیپل میلوما دریافت کرده‌اند. 

انجام موفقیت آمیز، استخدام سریع و کامل در کارآزمایی بالینی با مشارکت 4 مرکز برتر میلوما بالینی در 4 کشور عضو اتحادیه اروپا، و بزرگترین گروه حمایت از بیماران میلوما در اروپا، MPE تضمین می شود.  شرکای SME در CARAMBA آماده توسعه محصول SLAMF7 CAR تا مجوز بازار هستند.  سلول درمانی CAR-T به عنوان یک "درمان پیشرفته" و اثبات مفهوم بالینی با سلول های CD19 CAR-T در لوسمی و لنفوم شناخته شده است.  CARAMBA بر اساس فناوری‌های جدید و اختصاصی CAR از جمله انتقال ژن Sleeping Beauty CAR بدون ویروس از حلقه‌های کوچک DNA ساخته شده است که به طور قابل‌توجهی هزینه تولید سلول‌های CAR-T را کاهش می‌دهد و آن را به یک محصول دارویی مقرون‌به‌صرفه و پایدار تبدیل می‌کند.  پژوهشگران اطمینان دارند که در صورت تامین مالی، CARAMBA به هدف خود برای تثبیت نقش سلول درمانی CAR-T به عنوان یک درمان درمانی موثر، تجاری جذاب و اجتماعی-اقتصادی مطلوب درمیلوما و سایر بیماری های نادر دست خواهد یافت.


https://cordis.europa.eu/project/id/754658