ارائه روش درمانی پیشرفته پزشکی بازساختی در درمان نوع خفیف آلزایمر
یک شرکت فعال در حوزه بیو تکنولوژی پزشکی بازساختی؛ روش درمانی پیشرفته پزشکی بازساختی در درمان نوع خفیف آلزایمر را معرفی کرد.
به گزارش روابط عمومی ستاد توسعه فناوری های پزشکی بازساختی و سلول های بنیادی، شرکت Longeveron اعلام کرد FDA آمریکا نام روش درمانی پیشرفته پزشکی بازساختی (RMAT) را به Lomecel-B، جهت درمان نوع خفیف آلزایمر، اعطا می کند.
به نظر می رسد Lomecel-B™ اولین کاندید درمانی سلولی است که نام RMAT را برای بیماری آلزایمر دریافت می کند.
براساس این گزارش، Longeveron یک شرکت بیوتکنولوژی پزشکی بازساختی در مرحله بالینی که در حال توسعه درمان‌های سلولی برای برخی بیماری‌های تهدید کننده زندگی و شرایط مزمن مرتبط با پیری است، امروز اعلام کرد که سازمان غذا و دارو (FDA) آمریکا برای درمان بیماری آلزایمر خفیف، نام درمان پیشرفته پزشکی بازساختی (RMAT) را به Lomecel-B™ اعطا کرد. Lomecel-B™ یک درمان تحقیقاتی سلولی انحصاری، مقیاس‌پذیر و آلوژنیک است که برای چندین عارضه از جمله بیماری آلزایمر (فاز 2a تکمیل شده)، ضعف مرتبط با افزایش سن (فاز 2b تکمیل شده) و سندرم قلب چپ هیپوپلاستیک (HLHS) (فاز 2b در جریان است) در حال ارزیابی است. طبق دانش شرکت بر اساس اطلاعات در دسترس عموم، Lomecel-B™ اولین کاندید درمانی سلولی است که نام RMAT را برای بیماری آلزایمر دریافت می کند.
برهمین اساس، جاشوا هیر، یکی از بنیانگذاران Longeveron، گفت: "تعیین RMAT نقطه عطف مهمی برای Longeveron و برنامه Lomecel-B™ است که پتانسیل و تاثیر مثبت سلول-درمانی ما را بر بیماران مبتلا به این بیماری ویرانگر تشخیص می دهد. بیماری آلزایمر یک اختلال عصبی است که منجر به از دست دادن تدریجی حافظه و مرگ می شود و در حال حاضر گزینه های درمانی بسیار محدودی دارد. در کارآزمایی بالینی فاز2a با نام CLEAR MIND، Lomecel-B™ در مقایسه با دارونما، پسرفت/پیشگیری از بدتر شدن بیماری را نشان داد. این کارآزمایی به نقاط پایانی ایمنی اولیه و اثربخشی ثانویه دست یافت و بهبودهای آماری قابل توجهی را در نقاط پایانی بالینی از پیش تعیین شده و نشانگرهای زیستی در گروه های خاص Lomecel-B™ در مقایسه با دارونما نشان داد.
در همین حال، ناتالیا آگافونوا، سوپروایزر ارشد Longeveron، گفت: "ما از دریافت نام RMAT برای Lomecel-B™ برای درمان نوع خفیف آلزایمر هیجان زده هستیم و مشتاقانه منتظر ملاقات با مسئولین FDA هستیم تا در آینده نزدیک در مورد مسیر پیش رو و برنامه های توسعه بیماری آلزایمر بحث کنیم."
نامگذاری RMAT چهارمین تعیین نظارتی ویژه است که توسط Longeveron برای Lomecel-B™ دریافت شده است. برنامه Lomecel-B™ HLHS سه نام مجزا و متمایز از FDA دریافت کرده است: نامگذاری داروی یتیم، تعیین دریابی سریع، و نامگذاری بیماری نادر کودکان.
بر اساس این گزارش، وائل حشاد، مدیر اجرایی و عضو هیئت مدیره Longeveron گفت: «ما خوشحالیم که این عنوان مهم RMAT را دریافت می کنیم زیرا موجب افزایش اعتبار کاری که تاکنون انجام داده ایم می‌شود و به ما این امکان را می دهد که گفتگوی مهمی با FDA داشته باشیم تا کار خود را پیش ببریم و به طور بالقوه این گزینه درمانی تحقیقاتی را برای بسیاری از بیمارانی که از بیماری آلزایمر رنج می برند ارائه دهیم.»
تاسیس شده تحت قانون درمان قرن 21ام، نامگذاری RMAT یک برنامه اختصاصی است که برای تسریع روند توسعه دارو و بررسی فرآیندهای نویدبخش محصولات پزشکی بازساختی، از جمله درمان های سلولی، طراحی شده است. یک درمان پزشکی بازساختی در صورتی واجد شرایط نامگذاری RMAT است که برای درمان، اصلاح، معکوس کردن یا معالجه یک بیماری یا شرایط تهدید کننده زندگی استفاده گردد و شواهد بالینی اولیه نشان دهد که دارو یا درمان پتانسیل رفع نیازهای پزشکی برآورده نشده برای آن بیماری/شرایط را دارد. نامگذاری RMAT مزایای راهنمایی فشرده FDA را در مورد توسعه کارآمد دارو فراهم می کند، از جمله توانایی برای تعاملات اولیه با FDA برای بحث در مورد نقاط پایانی جایگزین یا میانی، راه های بالقوه برای پشتیبانی از تایید سریع و برآورده کردن الزامات پس از تایید، و بررسی اولویتی بالقوه برای درخواست مجوز بیولوژیک (BLA) در صورتی که تعیین اولویت بررسی پس از ارسال درخواست BLA اعطا شود.
Longeveron یک شرکت بیوتکنولوژی در گام بالینی است که داروهای بازساختی را برای رفع نیازهای پزشکی برآورده نشده توسعه می دهد. محصول تحقیقاتی اصلی این شرکت Lomecel-B™ است، یک محصول سلول‌درمانی سیگنالینگ دارویی آلوژنیک (MSC) جدا شده از مغز استخوان اهداکنندگان جوان و بالغ سالم می‌باشد. Lomecel-B™ دارای مکانیسم‌های عملکرد بالقوه متعددی است که شامل اثرات پیش-عروقی، پیش-بازساختی، ضدالتهابی، و ترمیم و احیای بافت با کاربردهای بالقوه گسترده در طیفی از بیماری‌ها است. Longeveron در حال حاضر به دنبال سه موضوع است: سندرم قلب چپ هیپوپلاستیک (HLHS)، بیماری آلزایمر، و ضعف مرتبط با پیری.
لینک اصلی خبر:
ارسال به دوستان