اختصاص گواهی پیگیری فوری FDA، برای CAR-T مبتنی بر CD33 علیه لوسمی میلوئیدی حاد
FDA به PRGN-3006 برای درمان بزرگسالان مبتلا به لوسمی میلوئیدی حاد عودکننده یا مقاوم به درمان گواهی پیگیری فوری اعطا کرد.
FDA به PRGN-3006 برای درمان بزرگسالان مبتلا به لوسمی میلوئیدی حاد عودکننده یا مقاوم به درمان گواهی پیگیری فوری اعطا کرد.
PRGN-3006 (Precigen Inc.) یک درمان گیرنده آنتی ژن کایمریک با سلول T اتولوگ و ویرایش ژنتیکی شده است که پروتئین CD33 را روی سطح سلول های سرطانی هدف قرار می دهد.
درمان تحقیقاتی - طراحی شده برای کاهش زمان تولید به 1 روز - بر اساس پلتفرم درمانی UltraCAR-T Precigen است.
این درمان از سیستم ویرایش ژن غیر ویروسی Sleeping Beauty برای بیان همزمان CAR هدف‌گیرنده CD33، اینترلوکین 15 متصل به غشاء و یک "سوئیچ مرگ" درمانی استفاده می‌کند که به طور مشروط سلول‌های CAR T را برای ایمنی بیشتر حذف می‌کند.
تخصیص پیگیری فوری FDA به تسریع توسعه، بررسی و تأیید احتمالی درمان‌های بیماری‌های جدی یا تهدیدکننده زندگی کمک می‌کند. آژانس قبلاً برای درمان بزرگسالان مبتلا به AML عودکننده یا مقاوم به درمان، نام داروی اورفان را اعطا کرده بود.
هلن سبزواری، دکترا، رئیس و مدیرعامل پرسیجن در بیانیه مطبوعاتی منتشر شده توسط این شرکت گفت: "AML یک بیماری به سرعت در حال پیشرفت با پیش آگهی بسیار ضعیف است." "تخصیص پیگیری فوری به تسهیل توسعه به موقع این برنامه کمک می کند، و ما مشتاقانه منتظر
همکاری بیشتر با FDA هستیم تا به طور بالقوه این درمان جدید و بسیار متمایز یک شبه UltraCAR-T را برای بیماران ارائه دهیم."
PRGN-3006 به‌عنوان بخشی از مطالعه افزایش دوز/افزایش دوز فاز 1/فاز 1B تک مرکزی برای تعیین دوز ایمنی و توصیه‌شده فاز 2 برای بزرگسالان مبتلا به AML عودکننده یا مقاوم به درمان، سندرم میلودیسپلاستیک لوسمی میلومونوسیتی پرخطر یا مزمن ارزیابی می‌شود. شرکت کنندگان در مطالعه یک دوز IV از درمان را با یا بدون تخلیه لنفاوی قبلی دریافت خواهند کرد.
نتایج موقتی از مطالعه ارائه شده در نشست و نمایشگاه سالانه ASH سال گذشته، نرخ پاسخ کلی 50 درصد را در میان شش بیمار اول در گروه تخلیه لنفاوی شده نشان داد. نتایج ایمنی هیچ سمیت محدود کننده دوز را نشان نداد. یکی از 15 بیمار سندرم آزادسازی سیتوکین درجه 3 را تجربه کرد.
ارسال به دوستان