پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

اختلالات عصبی-روانی و رشد عصبی، مانند صرع، که بر سیستم عصبی مرکزی (CNS) تأثیر می گذارند، می توانند با رویکرد ژن درمانی درمان شوند. به منظور کاهش تحریک پذیری عصبی، ژن درمانی مبتنی بر AAV (Adeno-associated virus) سیگنال های بیوشیمیایی را که در پاسخ به فعالیت های مرتبط با تشنج افزایش می یابد، در تلاش برای کاهش تحریک پذیری عصبی مهار می‌کند. با انجام این کار، درمان توانست یک اثر ضد صرع پایدار ایجاد کند که به هیچ وجه با رفتار طبیعی تداخل نداشته باشد. مطالعه ای که در مجله Science با عنوان «درمان ژن سلولی مستقل بر اساس تقاضا برای اختلالات مدار مغز» منتشر شده است، یافته های این مطالعه را تشریح می‌کند. دانشمندان دانشگاه کالج لندن (UCL) یک سیستم ژن درمانی وابسته به فعالیت ایجاد کرده اند که از پویایی یک شبکه برای درمان بیماری ها پیروی می کند.

هدف از این روش، نشان‌گذاری نورون‌ها در پاسخ به فعالیت الکتریکی با استفاده از پروموترهای ژن‌های اولیه فوری (IEG) است. بیان ابزارهای اپتوژنتیک قبلاً توسط پروموترهای IEG به منظور دستکاری حافظه با ایجاد بیان ابزارهای اپتوژنتیک هدایت می شد. این رویکرد برای نورون هایی که در فعالیت شبکه پاتولوژیک دخیل هستند خاص است، اما از این نظر که بیان ترانسژن تنها تا زمانی که نورون ها بیش فعال هستند و در فعالیت شبکه پاتولوژیک شرکت می کنند، می تواند ادامه داشته باشد، محدود به زمان است. به گفته محققان، این امر اصولاً باید در مغز انسان کار کند، حتی اگر از نظر ساختار و عملکرد بسیار متفاوت از یک مغز معمولی باشد. مهم ترین سوالی که باید به آن پاسخ داد این است که چگونه ناقل های ویروسی می توانند به نورون های مناسب در مغز برسند و با چه سرعتی می توانند این کار را انجام دهند.

منبع:

https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/gene-therapy/seize-the-day-activity-dependent-gene-therapy-shows-promise-to-treat-epilepsy-and-brain-circuit-disorders/