پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

 

 

به گزارش روابط عمومی ستاد توسعه فناوری های پزشکی بازساختی و سلول بنیادی ، بر اساس تحقیقات جدید داده‌ها نشان داده که برخی از شرکت‌کنندگان بیماری نادر در طول کارآزمایی بالینی بهبود سریع و پایداری را در بینایی خود تجربه کردند.

بر اساس این گزارش ، نتایج یک کارآزمایی ژن درمانی در فاز I/II نشان داده است که ATSN-101، بیماران مبتلا به یک بیماری ارثی نادر را قادر می سازد تا بهبود قابل توجه و سریعی در بینایی خود به دست آورند. شرکت کنندگان مبتلا به لبر آموروزیس مادرزادی (LCA1) به دلیل جهش در ژن GUCY2D در یک کارآزمایی بالینی یک ساله مورد ارزیابی قرار گرفتند. از 15 شرکت‌کننده، سه نفر کودک بودند.

به گفته محققان، یافته‌ها نشان داد که این درمان بهبود سریع بینایی را تسهیل می‌کند: «اغلب در ماه اول، پس از اعمال درمان رخ می‌دهد و حداقل 12 ماه طول می‌کشد».

بالاترین دوز ژن درمانی باعث شد که دو نفر از نه بیمار که بالاترین دوز را دریافت کرده بودند، بهبودی 10.000 برابری در بینایی داشته باشند.

دکتر آرتور سیدسیان، نویسنده اصلی این مطالعه، توضیح داد: «این بهبود 10.000 برابری مانند این است که یک بیمار بتواند محیط اطراف خود را در یک شب مهتابی در فضای باز ببیند، در صورتی که قبل از درمان به نور روشن داخل خانه نیاز است.»

با اقتباس از میکروارگانیسم AAV5، تزریق ATSN-101 از طریق تزریق جراحی به زیر شبکیه چشم انجام شد.

در فاز اول مطالعه، شرکت‌کنندگان بزرگسال یکی از سه سطح دوز درمانی را دریافت کردند. فاز دوم مطالعه شامل افرادی بود که دوز بالا را دریافت کردند. در این بخش آخر کارآزمایی، به سه بزرگسال و سه کودک ATSN-101 تزریق شد.

به طور مثبت، نیمی (3 از 6) از بیماران با دوز بالا، بالاترین امتیاز ممکن را در تست تحرک و مسیریابی انجام شده در سطوح مختلف نور به دست آوردند.

سیدسیان توضیح داد: «اگرچه قبلاً پتانسیل بالای بهبود بینایی را در LCA1 پیش‌بینی کرده بودیم، اما نمی‌دانستیم گیرنده‌های نوری بیماران پس از دهه‌ها نابینایی چقدر نسبت به درمان پذیرا خواهند بود».

دکتر توماس آلمن، یکی دیگر از نویسندگان مقاله، افزود: «موفقیت درمان در جدیدترین کارآزمایی بالینی ما همراه با تجربه قبلی ما، امید به درمان مناسب برای حدود 20 درصد از نابینایی نوزادان ناشی از انحطاط ارثی شبکیه را به ارمغان می آورد.»

محققان تاکید کردند در حالی که بیماران شرکت‌کننده مبتلا به LCA1 از کارآزمایی ژن درمانی ATSN-101 هنوز تحت بررسی هستند، کارآزمایی تصادفی‌سازی‌شده دیگری برای پیشبرد درمان با تأیید قانونی احتمالی مورد نیاز است.

این مطالعه در مجله The Lancet منتشر شد.

 

لینک خبر: