پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

انستیتوی ملی بهداشت و مراقبت انگلستان (NICE) پیش نویس رهنمودهای استفاده از onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) برای درمان آتروفی عضلانی نخاع (SMA) در NHS  انگلیس منتشر کرد. کنسرسیوم داروهای اسکاتلند (گلاسگو ، اسکاتلند) نیز استفاده از ژن درمانی را که توسط ژن درمانی Novartis (AveXis سابق) ساخته شده است ، تأیید کرده است.

Meindert Boysen (مرکز ارزیابی فناوری سلامت در NICE) توضیح داد: "SMA یک وضعیت بسیار جدی ، ناتوان کننده و ناراحت کننده است که تأثیرات بسزایی در همه جنبه های زندگی مبتلایان به SMA و خانواده و مراقبان آنها دارد."

دارویی که در حال حاضر توسط NICE برای درمان SMA و SMA نوع 1 ، 2 و 3 قبل از علائم توصیه می شود ، داروی ضد حساسیت الیگونوکلئوتید nusinersen است که باید به طور منظم مصرف شود.

زولگنسما به صورت یک تزریق داخل وریدی تجویز می شود و برای استفاده در نوزادان تا 12 ماهگی با نوع 1 SMA تأیید شده است. در پیش نویس راهنمای NICE همچنین استفاده از زولگنسما در نوزادان دارای SMA پیش از علامت توصیه می شود. برای کودکان 7 تا 12 ماهه ، به دلیل محدود بودن اطلاعات بالینی موجود برای این گروه سنی ، لازم است که یک تیم بالینی چند در مورد نوع درمان آن پژوهش و بررسی کنند.

بویزن نویسنده این پژوهش اذعان داشت: "Zolgensma نشان دهنده یک پیشرفت مهم در درمان SMA است که نه تنها می تواند به کودکان اجازه دهد نقاط عطف مهم مانند نشستن و راه رفتن مستقل را بدست آورند ، بلکه برای برخی از نوزادان که قبل از علائم آنها تشخیص داده می شود ، ممکن است به عنوان یک درمان باشد"

هزینه ژن درمانی برای هر دوز 1.79 میلیون پوند است. بویزن ادامه داد: "همانطور که در بسیاری از روشهای درمانی جدید برای بیماریهای بسیار نادر وجود دارد ، شواهد محدود نشان می دهد که عدم اطمینان در مورد مزایای طولانی مدت زولگنسما وجود دارد."

مارک مک گرگور (کنسرسیوم داروهای اسکاتلندی) نتیجه گیری کرد: "ما انتظار داریم که صنعت داروسازی در جهت بهبود کارایی خود برای ارائه چنین نوآوری های پرهزینه با حداقل هزینه ممکن که برای پایداری سیستم های مراقبت بهداشتی در سراسر جهان ضروری است ، کار کند.

Link: https://www.regmednet.com/zolgensma-gene-therapy-for-spinal-muscular-atrophy-approved-for-use-in-the-uk/