پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

دانشمندان نتایج موفقیت آمیز کارازمایی یک ساله خود را از ژن درمانی بیماری ذخیره گلیکوژن ارائه کردند. بیماری ذخیره گلیکوژن (GSD) تیپ یک، یک بیماری ژنتیک نادر است که سبب کاهش شدید قند خون در شخص بیمار شده و فرد را به صورت دایم از نوزادی تا بزرگسالی وابسته به مصرف گلوکز (نشاسته ذرت) هر چند ساعت یکبار می کند. در صورت فراموشی دوزهای گلوکز بیماری به تشنج و حتي مرگ می انجامد.
بر اساس نتایج این مطالعه که توسط دانشکده پزشکی UConn و بیمارستان کودکان Connecticut صورت گرفته، نتایج یک ساله فاز بالینی فراتر از انتظار آنها بوده و همه بیمارانی که مورد درمان قرار گرفته اند دیگر نیازی به مصرف نشاسته ذرت نداشته و دچار افت قند خون نشده اند. در این روش درمانی، یک کپی از ژن توسط نوعی ویروس به کبد انتقال یافته و جایگزین ژن معیوب می گردد تا بتواند قند خون را به درستی کنترل کند.

Reference:https://today.uconn.edu/2019/09/worlds-first-gene-therapy-treatment-glycogen-storage-disease-produces-remarkable-results/