پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

همه نورون ها دارای زوائد شبه فیبری موسوم به آکسون هستند و آکسون های مربوط به نورون های حرکتی می توانند بی نهایت طویل بوده و از طناب نخاعی به عضلات دست ها و پاها کشیده شوند. در بیماری ALS، نورون های حرکتی می میرند و به دلیل این که آکسون های آن ها که در تماس با عضلات هستند به تدریج به طور کامل آتروفی می شوند، عملکردشان را نیز از دست می دهند. بوسیله ارزیابی RNA سلولی، کشف ژن هایی که در این شرایط خاموش و روشن می شوند ممکن خواهد بود.

در این راستا، محققان روشی موسوم به Axon-seq را ابداع کرده اند که نسبتا ارزان، ساده و بسیار حساس می باشد و می تواند آنالیز دقیقی از شرایط مولکولی آکسون ها در شرایط سلامتی و بیماری ارائه دهد. استفاده از این روش برای ارزیابی نورون های حرکتی تولید شده از سلول های بنیادی موشی و انسانی نشان داد که RNAی موجود در آکسون ها با آن چه در جسم سلولی نورون ها وجود دارد کاملا متفاوت است. ارزیابی ترانسکریپتوم نورون های حرکتی بیماران مبتلا به ALS نیز نشان داد که این نورون ها دارای ورژن جهش یافته ای از ژن SOD1 هستند که منجر به ALS می شود و پروفایلRNAی آکسون نورون های حرکتی این بیماران نیز با سلول های سالم متفاوت است. استفاده از این روش Axon-seq منجر به شناسایی ژن های بسیاری شده که برای عملکرد طبیعی آکسون و ارتباط آن با عضلات حیاتی هستند اما در ALS تنظیمات آن ها دچار مشکل می شود. بسیاری از این ژن ها می توانند اهدافی برای طراحی درمان در آینده باشند. پیبرد روش های درمانی بر پایه این روش از اعداف محققان می باشد.

References:https://www.cell.com/stem-cell-reports/fulltext/S2213-6711(18)30473-9?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS2213671118304739%3Fshowall%3Dtrue