پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

به گزارش روابط عمومی و امور بین الملل ستاد توسعه علوم و فناوری های سلول های بنیادی، محققان پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری با استفاده از فناوری جدید کریسپر موفق به تولید نخستین موش مدل هموفیلی با فناوری CRISPR-Cas9 در ایران شدند.

دکتر علیرضا زمردی پور، رییس پژوهشکده زیست فناوری پزشکی پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری با اعلام این مطلب گفت: بسیاری از بیماری های انسان در موش قابل مدلسازی است. از جمله این بیماری ها هموفیلی است که هم در آزمون های داروهای فاکتور ۸ و هم توسعه روش های درمانی کاربرد خواهد داشت.

دکتر مهدی شمس آرا، عضو هیات علمی پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری هم در گفت با روابط عمومی و امور بین الملل ستاد توسعه علوم و فناوری های سلول های بنیادی خاط نشان کرد: در این طرح از روش ویرایش ژنوم کریسپر استفاده شده بدین ترتیب که ابتدا ژن فاکتور ۸ موشی را مورد تجزیه و تحلیل قرار دادیم و منطقه مناسب برای هدفگیری را انتخاب کردیم.

شمس‌آرا با بیان اینکه در ادامه RNAهای راهنما سنتز و کلون شده و به پیش‌هسته جنین موش تزریق شدند، خاطر نشان کرد: پس از این مرحله، جنین‌های دست‌ورزی شده را به رحم موش‌های مادرخوانده منتقل کردیم و بعد از تولد نوزادان با آزمایش‌های مولکولی و آنالیزهای بیوشیمیایی غیرفعال شدند.

مجری طرح با اشاره به کاربردهای موش‌های مدل هموفیلی توضیح داد: امروزه روش‌هایی برای درمان هموفیلی به کار برده می‌شود و خوشبختانه در کشور پروتئین‌های نوترکیب برای درمان این بیماری تولید شده و در حال حاضر شرکت‌های مختلف این نوع پروتئین‌ها را تولید می‌کنند.

عضو هیأت علمی پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک با بیان اینکه تزریق این پروتئین‌های تولید شده به بیماران مبتلا امکان‌پذیر نیست، خاطر نشان کرد: در چند سال اخیر محققان به دنبال درمان ریشه‌ای بیماری‌های ژنتیکی و از جمله هموفیلی هستند و با توجه به اینکه منشأ بیماری‌های ژنتیکی ژن درمانی است، لازم است تا روش‌های درمانی پیشنهادی پیاده‌سازی شود که در این راستا نیاز به حیوانات مدل احساس می‌شد.

وی با بیان اینکه موش‌های مدل حیوانی هموفیلی تولیدشده در این پژوهشگاه، امکان چنین مطالعاتی را فراهم کرده‌اند، افزود: مهمترین کاربرد موش مدل، استفاده در مطالعات پیش‌بالینی است.

مجری طرح با بیان اینکه غیر فعال شدن فاکتور ۸ به صورت ژنتیکی در این موش‌ها ایجاد شده است، افزود: اگر تغییر ژنتیکی مورد نظر به سلول‌های جنسی منتقل شده باشد، می‌توانیم در نسل‌های بعد توارث را داشته باشیم. از این رو موش‌های تولیدشده به صورت ژنتیکی با ویژگی‌های مورد نظر تولید می‌شوند.