پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

FDA به CB-010، آلوژنیک بیان کننده یک گیرنده آنتی ژن کایمریک (CAR) درمان با سلول های T درمان بازساختی پیشرفته (RMAT) برای بیماران مبتلا به لنفوم سلول بزرگ  B عودکننده یا مقاوم به درمان (LBCL) و تعیین مسیر سریع برای بیماران مبتلا به عود یا مقاوم به درمان لنفوم غیر هوچکین سلول B (R/R B-NHL) را اعطا کرد.

CB-010، یک درمان سلولی CAR-T ضد CD19 آلوژنیک، در کارآزمایی بالینی فاز 1 ANTLER (NCT04637763) در بیماران مبتلا به R/R B-NHL در حال ارزیابی است. اعطای   FDAبر اساس نتایج 6 بیمار ارزیابی شده در سطح دوز 1 است که همگی پاسخ کامل (CR) داشتند، با 3 بیمار از 6 بیمار پاسخ کامل بادوام را در 6 ماه حفظ کردند.

راشل هاورویتز، دکترا، رئیس و مدیر اجرایی Caribou در بیانیه‌ای گفت: «ما تشویق می‌شویم که CB-010 پتانسیل اولیه را به عنوان یک سلول درمانی آماده نشان داده است که ممکن است به طور معناداری با درمان‌های سلولی اتولوگ رقابت کند.

 CB-010 یک درمان سلولی CAR-T آلوژنیک است که CD19 را هدف قرار می دهد که با فناوری راهنمای RNA-DNA هیبریدی Cas9 CRISPR ایجاد شده است تا از ویرایش ژن خارج از هدف جلوگیری کند.  با استفاده از CRISPR، یک CAR مخصوص CD19 در ژن TRAC برای این عامل قرار داده شد.  این اولین درمان آلوژنیک سلول T ضد CD19 CAR در کارآزمایی‌های بالینی است که شامل ناک اوت PD-1 خواهد بود، که هدف آن بهبود تداوم فعالیت ضد توموری با جلوگیری از فرسودگی زودرس سلول‌های CAR T به دلیل تعامل PD-L1 است.