پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

آتروفی عضلانی ستون فقرات یا بیماری SMA نوعی بیماری ژنتیک بوده که بیشتر، نوزادان و کودکان را تحت تاثیر قرار می دهد. از علائم این بیماری می توان به ضعف عضلات و اختلال در تنفس و بلع اشاره کرد. برای این بیماری درمانی وجود ندارد، اما می توان از دارو، جراحی و یا ژن درمانی برای کمک به بیماران مبتلا به SMA استفاده کرد.

ژن‌درمانی نوارتیس برای SMA احتمالا در می ۲۰۱۹ می‌تواند تائیدیه FDA را بگیرد. این ژن‌درمانی به‌نام Zolgensma موفق شده مشمول بررسی تسریع شده توسط FDA شود، یعنی فرایند بررسی و تائید آن سریعتر خواهد شد.

مدیرعامل نوارتیس در کنفرانس JPMHC 2019 گفت: قول می‌دهم نوارتیس با قدرت به فعالیت‌های توسعه‌ای در حوزه‌های سلول‌درمانی و ژن‌درمانی به‌منظور ارائه درمان‌هایی برای تعداد بیشتری از بیماری‌ها ادامه دهد.

Narasimhan افزود: ژن‌درمانی Zolgensma برای بیماری SMA یک درمان فوق‌العاده مهم خواهد بود و همه می‌خواهند که این دارو در صورت اخذ تائیدیه بدست آنها برسد. به گفته وی اگرچه قیمت این دارو بسیار زیاد است اما سخت کار می‌کنیم تا سیستم‌های بهداشت و درمان بتوانند هزینه آن‌را مدیریت کنند.

این ژن‌درمانی احتمالا به یکی از گران‌ترین درمان‌های تاریخ تبدیل خواهد شد  که هزینه آن بین 4 تا ۵ میلیون دلار برای هر بیمار پیش بینی می شود.

Reference: http://fortune.com/2018/11/30/novartis-ceo-vasant-narasimhan/