پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

 Rocket Pharmaceuticals، Inc می گوید که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) به RP-A501 عنوان درمان پیشرفته پزشکی بازساختی (RMAT) اعطا کرده است.

 RP-A501 ژن درمانی مبتنی بر ویروس مرتبط با آدنو ویروس (AAV) تحقیقاتی Rocket Pharmaceuticals برای درمان بیماری دانون است، یک بیماری قلبی ژنتیکی ویرانگر و کشنده که هیچ درمان تغییر دهنده وضعیت بیماری برای آن وجود ندارد.

 اعطای عنوان RMAT بر اساس داده‌های ایمنی و اثربخشی مثبت از فاز 1 کارآزمایی بالینی RP-A501 صورت پذیرفت و مزایای راهنمایی‌های گسترده و بیشتر FDA و بررسی سریع را از طریق توسعه برنامه ارائه خواهد کرد.

 گاوراو شاه، مدیر اجرایی Rocket Pharma گفت: "اعطای هیجان انگیز RMAT امروز نشان دهنده شناخت FDA از فواید معنی دار اولیه RP-A501 در بیماری Danon و پتانسیل آن برای ارائه درمانی نجات دهنده برای بیماران است."

 ما مشتاقانه منتظر راهنمایی و پشتیبانی FDA در کارآمدترین مسیر توسعه و تأیید برای RP-A501 هستیم، از جمله در مرحله آزمایشی محوری پیش‌بینی‌شده فاز 2 با فرصتی برای تأیید سریع».

 شاه افزود: «RP-A501 اولین ژن درمانی قلبی است که عنوان RMAT را از FDA دریافت کرده است و اخبار امروز گام مهم دیگری هم برای بیماران مبتلا به بیماری دانون و هم برای زمینه ژن درمانی است.  ما در مسیر شروع آزمایش فاز 2 خود در سه ماهه دوم باقی می‌مانیم و از FDA برای همکاری مستمر آنها سپاسگزاریم.»

 تسریع در توسعه

 اعطای عنوان RMAT برای تسریع در توسعه دارو و بررسی فرآیندهای محصولات امیدوارکننده خط تولید، از جمله درمان های مبتنی بر ژن در نظر گرفته شده است.  درمان دارویی بازساختی در صورتی واجد شرایط نامگذاری RMAT است که برای درمان، اصلاح، معکوس کردن یا معالجه یک بیماری یا وضعیت جدی یا تهدید کننده زندگی باشد و شواهد بالینی اولیه نشان دهد که دارو یا درمان پتانسیل رفع نیازهای پزشکی برآورده نشده چنین بیماری یا وضعیتی را دارد.


 Rocket Pharmaceuticals همچنین دارای عناوین Orphan Drug (U.S.) و Rare Pediatric برای برنامه RP-A501 است.

 شروع آزمایشی محوری فاز 2 برای سه ماهه دوم سال 2023 در پیش است.

 داده های فاز 1 Rocket Pharmaceuticals RP-A501 در فاز 1، RP-A501 به طور کلی با شواهدی مبنی بر بازیابی بیان پروتئین LAMP2 معیوب و بهبود پایدار یا تثبیت پارامترهای بالینی در بیماران مبتلا به بیماری دانون که تحت درمان قرار گرفتند، به خوبی تحمل شد.

 داده‌ها بهبود ثابت و پایدار را در پارامترهای متعدد از جمله بیان پروتئین، کاهش واکوئل‌های اتوفاژیک، پپتید ناتریورتیک مغز (BNP)، تروپونین، حجم و ضخامت بطن چپ (LV) و بهبود سنجش های انجمن قلب نیویورک (NYHA) و پرسشنامه کاردیومیوپاتی کانزاس سیتی برای اندازه گیری (KCCQ/کیفیت زندگی) را نشان می دهد.

 بهبود و تثبیت معیارهای BNP و NYHA برخلاف افزایش BNP و وخامت معیارهای NYHA است که در نمونه‌ای از بیماران سابقه طبیعی کودکان و نوجوانان مشاهده شده است.  به‌طور کلی، این شرکت گفت، نتایج نشان‌دهنده بهبود و/یا عادی‌سازی پارامترهای قابل اندازه‌گیری متعددی است که متخصصان قلب از آن‌ها در بررسی های بالینی استفاده می‌کنند تا امکان ارزیابی ریسک و تصمیم‌گیری‌های درمانی را فراهم کنند.

 درباره بیماری دانون

 بیماری دانون یک اختلال ارثی نادر مرتبط با X است که در اثر جهش در ژن کد کننده پروتئین غشایی مرتبط با لیزوزوم 2 (LAMP-2)، یک واسطه مهم اتوفاژی ایجاد می شود.  این رخداد منجر به تجمع اتوفاگوزوم ها و گلیکوژن، به ویژه در عضلات قلب و سایر بافت ها می شود که در نهایت منجر به نارسایی قلبی و برای بیماران مرد، مرگ مکرر در دوران نوجوانی یا اوایل بزرگسالی می شود.

 تخمین زده می شود که شیوع آن بین 15000 تا 30000 بیمار در ایالات متحده و اروپا باشد.  تنها گزینه درمانی موجود برای بیماری دانون، پیوند قلب است که با عوارض قابل توجهی همراه است و درمان قطعی تلقی نمی شود. تاکنون هیچ روش خاصی برای درمان بیماری دانون وجود نداشته است.


https://www.labiotech.eu/trends-news/rocket-pharma-fda-rmat-designation-danon-disease-gene-therapy/