پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

یک شرکت بیوتکنولوژی ( Allogene Therapeutics) که در توسعه مراحل بالینی محصولات آلوژنیک CAR T (AlloCAR T™) برای سرطان پیشگام است، اعلام کرد که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) به داروهای غیراقتصادی(اورفان) اعطا کرده است. نامگذاری (ODD) به ALLO-605، نامزد محصول نسل بعدی AlloCAR T شرکت آلوژن است که BCMA را برای درمان مولتیپل میلوما هدف قرار می دهد.

ALLO-605 اولین کاندید محصول TurboCAR™ شرکت است. TurboCAR™ که یک فناوری پلتفرم اختصاصی نسل  مبتنی بر سیگنال دهی سیتوکین قابل برنامه ریزی است که برای کنترل فرسودگی سلول T و بهبود عملکرد و توانایی سلول T طراحی شده است. این ویژگیها ممکن است محصولات CAR T را قادر به موفقیت در درمان بدخیمیهای خونی و تومورهای جامد کند. FDA در سه ماهه دوم سال 2021 به ALLO-605 نامگذاری Fast Track را بر اساس پتانسیل این محصول برای رفع نیازهای برآورده نشده برای بیمارانی که در سایر درمان های استاندارد مولتیپل میلوما شکست خورده اند، اعطا کرد. مطالعه فاز 1 برای ارزیابی ALLO-605 در حال انجام است.

رافائل آمادو، معاون اجرایی تحقیق و توسعه و مدیر ارشد پزشکی، گفت: «تعریف داروی غیراقتصادی گام مهمی به سوی توسعه مجموعه ضد BCMA ما برای بیماران مبتلا به مولتیپل میلوما و در دسترس قرار دادن محصولات آلوژنیک CAR T برای بیماران است. . "ما مشتاقانه منتظر ارائه به روز رسانی در مورد داده های بالینی BCMA خود تا پایان سال با اولویت بندی استراتژی برای مرحله بعدی توسعه هستیم."

نام داروی غیراقتصادی توسط FDA به دارو یا داروی بیولوژیکی که برای درمان یک بیماری یا شرایط نادر است به منظور آزمایش های بالینی و معافیت از هزینه مصرف کنندگان داروهای تجویزشده اعطا میشود، که عموماً شامل بیماری یا شرایطی است که کمتر از 200000 نفر را در ایالات متحده تحت تأثیر قرار میدهد. اگر محصولی که دارای ODD است، متعاقباً اولین تأییدیه FDA را برای بیماری تعیین شده دریافت کند، FDA ممکن است هیچ برنامه دیگری را برای بازاریابی همان داروی بیولوژیک در همان بیماری به مدت هفت سال تأیید نکند، مگر در شرایط محدود. ODD هیچ مزیتی را در بررسی نظارتی یا فرآیند تأیید ایجاد یا مدت زمان آن را کوتاه نمی کند.


درباره ALLO-605
ALLO-605، نسل بعدی AlloCAR T™ معروف به TurboCAR™، یک محصول تحقیقاتی است که آنتی ژن بلوغ سلول B (BCMA) را برای درمان بیماران مبتلا به میلوم مولتیپل عودکننده/ مقاوم و سایر بدخیمی های مثبت BCMA هدف قرار می دهد. این مطالعه از ALLO-647، آنتی بادی مونوکلونال اختصاصی آلوژن (mAb)، به عنوان بخشی از رژیم تخلیه لنفاوی متمایز آن استفاده می کند. ALLO-605 از فناوری اختصاصی آلوژن TurboCAR استفاده میکند، که اجازه می دهد سیگنال های فعالسازی سیتوکین به صورت انتخابی در سلولهای CAR T مهندسی شود. نتایج پیش بالینی با ALLO-605 در نشست سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا (ASH) در دسامبر 2020 ارائه شد. در ژوئن 2021، سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) به ALLO-605 برای درمان بالقوه Fast Track اعطا شد. مولتیپل میلوم عودکننده/مقاوم. مطالعه فاز 1 برای ارزیابی ALLO-605 در حال انجام است.

درباره Allogen Therapeutics
Allogene Therapeutics، دارای دفتر مرکزی در سانفرانسیسکو جنوبی، یک شرکت بیوتکنولوژی در مرحله بالینی است که در توسعه محصولات سلول T گیرنده آنتی ژن کایمریک آلوژنیک (AlloCAR T™) برای سرطان پیشگام است. به رهبری یک تیم مدیریتی با تجربه قابل توجه در سلول درمانی، آلوژن در حال توسعه محصولات سلولی CAR T "خارجی" با هدف ارائه سلول درمانی در در دسترس بر حسب تقاضا، با اطمینان بالاتر و در مقیاس بزرگتر برای بیماران بیشتر است.


https://ir.allogene.com/news-releases/news-release-details/allogene-therapeutics-receives-fda-orphan-drug-designation-allo