تزریق تک دوز ژن درمانی برای درما ن احتمالی مادام العمر HIV
یک مطالعه پیش بالینی جدید بر روی پستانداران، استفاده بالقوه یک داروی آزمایشی را به عنوان یک ژن درمانی ارزیابی می کند که می تواند از مصرف روزانه داروهای ضد ویروسی برای افراد مبتلا به HIV برای بقیه عمر جلوگیری کند.
یک مطالعه پیش بالینی جدید بر روی پستانداران، استفاده بالقوه یک داروی آزمایشی را به عنوان یک ژن درمانی ارزیابی می کند که می تواند از مصرف روزانه داروهای ضد ویروسی برای افراد مبتلا به HIV برای بقیه عمر جلوگیری کند.
این تحقیق توسط محقق دانشگاه علوم و بهداشت اورگان، دکتر جونا ساچا، که به عنوان مشاور علمی CytoDyn، شرکت بیوتکنولوژی تولید کننده این دارو به نام leronlimab نیز فعالیت می کند، انجام خواهد شد. این مطالعه با کمک مالی پنج ساله تا سقف 5 میلیون دلار تأمین میشود که اخیراً توسط مؤسسه ملی آلرژی و بیماریهای عفونی، که بخشی از مؤسسه ملی بهداشت است، به OHSU اعطا شده است.
ساچا، استاد موسسه واکسن و ژن درمانی OHSU و مرکز ملی تحقیقات پستانداران اورگان، گفت: "این کمک هزینه توسعه و مطالعه اولیه leronlimab به عنوان یک ژن درمانی بالقوه تک تزریقی را تامین می کند." "اگر این رویکرد همانطور که انتظار می رود عمل کند، می تواند یک درمان کاربردی برای HIV ارائه کند، به این معنی که می تواند HIV را به اندازه ای سرکوب کند که بیماران دیگر نیازی به مصرف روزانه قرص های ضد ویروسی تا پایان عمر خود نداشته باشند."
در یک مطالعه قبلی، ساچا و همکارانش دریافتند لرون لیماب به طور کامل از آلوده شدن پستانداران به فرم میمونی HIV جلوگیری میکند. این نتیجه نشان داد که leronlimab به عنوان یک داروی بالقوه پیش از در معرض قرار گیری، برای جلوگیری از عفونت انسان به ویروسی که باعث ایدز می شود، امید بسیاری را نشان داده است.
اکنون، این مطالعه با هدف طراحی راهی برای ارائه leronlimab به عنوان ژن درمانی است. ساچا و همکارانش چگونگی ترتیب و توالی کدکننده داروی آزمایشی را در شکل آزمایشگاهی ویروس مرتبط با آدنو بررسی خواهند کرد، رویکردی که محققان ژن درمانی آن را ناقل AAV می نامند. سپس درمان بهدستآمده به داخل بدن تزریق میشود و سپس سلول های ماهیچه ای لرون لیماب را به طور طولانیمدت میسازند.
Leronlimab یک آنتی بادی مونوکلونال است که از ورود HIV به سلول های ایمنی از طریق پروتئین سطحی به نام CCR5 جلوگیری می کند. این دارو نشان داده است که میتواند با اشغال تمام مولکولهای CCR5 موجود، یک فرد دارای کمبود CCR5 را تقلید کند، اما این به یک روش جدید برای تحویل به عنوان یک ژن درمانی نیاز دارد. ناقل های ویروسی برای چندین دهه برای تحویل آنتی ژن از پاتوژن های خاص استفاده شده اند.
در این پروژه، محققان یک وکتور AAV مصنوعی را طراحی خواهند کرد تا تولید بلندمدت لرون لیماب را در داخل بدن فعال کند. هدف ایجاد یک تزریق ایمن و مؤثر است که تکثیر HIV را سرکوب کرده و نیاز به درمان ضد رتروویروسی مادامالعمر را از بین میبرد.
ساچا گفت: «در حال حاضر، بیماران اغلب روزانه چندین قرص ضد رتروویروسی مصرف میکنند. حذف این بار نه تنها می تواند کیفیت زندگی بیماران را بهبود بخشد، بلکه مشکلات مربوط به وابستگی را برطرف می کند.
به ماکاک های رزوس در مرکز تحقیقات پستانداران ملی اورگان OHSU که در معرض نسخه میمونی HIV قرار گرفته اند، تنها یک تزریق AAV حاوی لرون لیماب داده می شود. محققان برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی این رویکرد، این پریمات های غیرانسانی را برای سال ها زیر نظر خواهند داشت.
ارسال به دوستان