پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

 تعدادی از مطالعات بالینی گزارش کرده اند که سلول های مشتق از مغز استخوان به تولید فاکتور انعقادی VIII (FVIII)، مولکول مرتبط با هموفیلی A کمک می کنند. از آنجایی که درمان های کنونی برای این اختلال خونریزی با برخی مضرات و خطرات مرتبط است، پیوند سلول های بنیادی خونساز (HSCT) به یک رویکرد درمانی نوظهور برای این بیماران تبدیل شده است.

 در این مطالعه، محققان مورد یک پسر 4 ساله مبتلا به هموفیلی مادرزادی خفیف A را که تحت یک HSCT موفقیت آمیز قرار گرفت، تشریح کرده اند.

 مقاله تحقیقاتی "پیوند سلولهای بنیادی خونساز آلوژنیک موفقیت آمیز در یک پسر مبتلا به هموفیلی A و MDS-RAEB" در نشریه Klinische Padiatrie منتشر شده است.

 درمان کنونی برای مدیریت هموفیلی A، بیماری ناشی از کمبود FVIII، منجر به افزایش امید به زندگی در بیماران شده است اما با این حال خطراتی از جمله ابتلا به لوسمی یا سایر نئوپلازی ها در مراحل بعدی زندگی، همراه با افزایش بروز بیماری هایی مانند HIV و هپاتیت C وجود دارد.

 این مسئله بیان می کند که بیماران مبتلا به هموفیلی A و سایر اختلالات خونریزی ممکن است به HSCT نیاز داشته باشند.  در حالی که کبد محل اصلی تولید FVIII است، برخی مطالعات نیز سهم سلول های مشتق از مغز استخوان را در تولید FVIII گزارش کرده اند، اما اطلاعات کمی در مورد شواهد بالینی این پدیده وجود دارد.

 در این مطالعه، پسری که تحت HSCT آلوژنیک (از یک اهداکننده) قرار گرفته بود، برای اولین بار در سن 2 سالگی، زمانی که با کبودی زودرس و زمان طولانی ترومبوپلاستین نسبی (PTT) مواجه شد، مورد ارزیابی قرار گرفت و در او ترومبوسیتوپنی یا کمبود پلاکت تشخیص داده شد.


 با این حال، به دلیل تجزیه و تحلیل ناکافی مغز استخوان و عفونت راه هوایی فوقانی پیشین او، علائم به بیماری دیگری نسبت داده شد و در نهایت برطرف شد.

 در 4 سالگی، این پسر دوباره با علائم خونریزی زیاد و PTT طولانیمدت مراجعه کرد و در نهایت به هموفیلی A خفیف با فعالیت باقیمانده FVIII 18 درصد در غیاب مهارکنندههای FVIII تشخیص داده شد.  معاینات تکمیلی MDS-RAEB (کم خونی مقاوم به سندرم میلودیسپلاستیک همراه با بلاست) را نشان داد.  MDS یک نوع سرطان در نظر گرفته میشود و زمانی رخ میدهد که سلولهای خون ساز در مغز استخوان آسیب ببینند، که منجر به سطوح پایین انواع سلول های خونی میشود.

 پس از HSCT، فعالیت FVIII به طور خود به خود به حداکثر سطح 45 درصد افزایش یافت که به مدت چهار هفته ادامه داشت، اما در نهایت دو ماه بعد به سطح مشابه قبل از HSCT کاهش یافت. با این وجود روند بهبودی کودک بدون سمیت مرتبط یا رد سیستم ایمنی به خوبی پیش رفت.

 "در آخرین پیگیری، بیمار خوب و در بهبود هماتولوژیکی پایدار بود. همچنین فعالیت F-VIII 19.6 درصد بود و هیچ علامت خونریزی نداشت."

 علیرغم مطالعات منابع محدودی که HSCT را برای هموفیلی A ارزیابی می کند، محققان به این نتیجه رسیدند که این روش به منظور تولید FVIII از نظر بالینی  مرتبط نیست.

 آنها نوشتند: "اگرچه تجربه بسیار محدود است، اما مطالعات بالینی کنونی شواهدی مبنی بر مشارکت مرتبط پیش سازهای مشتق شده از مغز استخوان اهداکننده در سنتز FVIII ارائه نمی کنند."
https://hemophilianewstoday.com/2016/09/01/successful-allogenic-stem-cell-transplant-boy-hemophilia-a/