پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

Genprex یک شرکت ژن درمانی در مرحله بالینی است که بر توسعه درمان های تغییردهنده زندگی برای بیماران مبتلا به سرطان و دیابت متمرکز است. ژن درمانی  Genprex برای درمان دیابت، نتایج پیش بالینی دلگرم کننده ای در آزمایش بر روی موش ها و پریمات غیرانسانی(NHP) نشان داده است. طبق این نتایج تحمل گلوکز توسط سلول ها بهبود بخشیده و نیاز به انسولین کاهش یافته است.

ژن درمانی GPX-002/003 می تواند راه حلی طولانی مدت برای درمان دیابت باشد که به طور بالقوه برای بسیاری از بیمارانی که به درمانی جایگزین انسولین نیاز دارند، کمک شایانی می کند.

گزینه اصلی این شرکت برای درمان، Reqorsa، مجوز ارزیابی سریع FDA را به عنوان یک درمان ترکیبی بهمراه Keytruda و Tagrisso دریافت کرده است.

Reqorsa، از سیستم تحویل نانوذرات Oncoprex برای توسعه ژن درمانی با هدف قرار دادن سرطان ریه سلول غیر کوچک [NSCLC] استفاده می کند. NSCLC هر نوع سرطان ریه اپیتلیال غیر از سرطان ریه سلول کوچک (SCLC) است. این شرکت دو آزمایش بالینی را به صورت آزمایشی انجام داده است و در حال حاضر در حال آزمایش این دارو به عنوان یک درمان ترکیبی برای سرطان زمینه ای است.

ماده فعال در Reqorsa، پلاسمید بیان کننده ژن TUSC2 است که درون نانوذرات لیپیدی با بار مثبت محصور شده است، سپس به صورت داخل وریدی تزریق می شود و سلول های سرطانی را هدف قرار می دهد. روش کار Reqorsa شامل ترکیبی از ویژگی های ژن درمانی و ایمونوتراپی است که یک مکانیسم عمل چندوجهی ایجاد می کند. تحقیقات نشان داده است که این درمان مسیرهای پیام رسانی سلولی را که باعث رشد سرطان می شود، مهار می کند و همچنین مرگ برنامه ریزی شده سلولی را ممکن می سازد و پاسخ ضد سرطانی سیستم ایمنی را تنظیم می کند. همچنین نشان داده شده که بر مکانیسم های مختلفی که منجر به مقاومت دارویی می شود نیز غلبه می کند.

Reqorsa که از طریق سیستم دارورسانی Oncoprex توسعه یافته است، به طور بالقوه بین راندمان سم شناسی و ترانسفکشن تعادل ایجاد می کند. یافته های پیش بالینی و نتایج بالینی اولیه مکانیسم اثر Reqorsa/TUSC2 را به عنوان مهار رشد سرطان و تحریک پاسخ های ایمنی نشان داد. علاوه بر این، هنگامی که با دیگر درمان های هدفمند یا ایمونوتراپی استفاده شود، نتایج بهتری نشان می دهد و می تواند بر مقاومت دارویی غلبه کند. محققان معتقدند که این ویژگی‌ها احتمالاً در نتایج کارآزمایی بالینی Acclaim 1 و Acclaim 2 منعکس می‌شوند، بنابراین Reqorsa را در یک بازار بزرگ و در عین حال رقابتی قرار می‌دهد. علاوه بر این، GPX-002/003 پتانسیل بالایی دارد و ممکن است اولین ژن درمانی باشد که در افراد مبتلا به دیابت ارزیابی شده است. با توجه به رویکردهای متفاوت ژن درمانی Oncoprex و GPX-002/003، محققین نسبت به چشم انداز بلندمدت این شرکت بسیار خوشبین هستند.

لینک خبر:

https://seekingalpha.com/article/4585494-genprex-gene-therapy-potential-breakthrough-diabetes-lung-cancer