پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

سلول درمانی و ژن درمانی از جمله شگفت انگیزترین حوزه های پیشتاز در علوم پزشکی هستند. آنها پتانسیل درمان بسیاری از بیماری ها را دارند، اما متاسفانه امروزه به طور گسترده در دسترس بیماران نیستند. این امر در مورد افراد مبتلا به شرایط ژنتیکی خاص از جمله بیماری کم خونی داسی شکل و تالاسمی بتا صادق است، که در آن پیوند سلول‌های بنیادی اهداکننده سالم یا سلول‌های اصلاح‌شده ژنتیکی، گزینه‌های درمانی بالقوه هستند. فرآیند پیوند چند مرحله‌ای نیاز به «آماده سازی» دارد، مرحله‌ای مقدماتی برای باز کردن فضایی در مغز استخوان، که در حال حاضر با خطرات ایمنی همراه است که استفاده از آن را محدود می‌کند. مهمترین این خطرات، سمی بودن شیمی درمانی است که در روش های آماده سازی مورد استفاده قرار می گیرد، که اغلب به عوامل آکیله کننده مانند busulfan یا melphalan متکی هستند که به DNA آسیب می رسانند.

در Jasper Therapeutics،، کاندید اصلی ، briquilimab، یک آنتی بادی مونوکلونال است که گیرنده ای به نام c-Kit (CD117) را که بر روی سلول های بنیادی و ماست سل ها بیان می شود، هدف قرار می دهد. briquilimab به عنوان " a next-generation conditioning agent" برای کمک به رفع چالش‌های مرتبط با شیوه های موجود برای آماده‌سازی افراد به منظور دریافت درمان مبتنی بر سلول‌های بنیادی خونساز در حال توسعه است. Briquilimab همچنین برای استفاده به عنوان یک درمان مستقل برای شرایط مزمن مانند سندرم میلودیسپلاستیک و کهیر مزمن مورد ارزیابی قرار گرفته است.  مکانیسم متمایز و مشخصات درمانی Briquilimab این پتانسیل را دارد که بر چالش‌های کنونی در حوزه سلول‌درمانی و ژن‌درمانی با هدف نهایی امکان دسترسی گسترده‌تر بیماران به شیوه های درمانی جدید و موثر غلبه کند.

Briquilimab برای استفاده در طیف وسیعی از سنین، از جمله در افراد مسن و آسیب پذیر مورد ارزیابی قرار گرفته است. Briquilimab به طور ایمن به عنوان یک عامل آماده سازی برای پیوند، در بیماران تا سن 79 سال استفاده شده است. علاوه بر این، Briquilimab در کودکان 3 ماهه مبتلا به نقص ایمنی ترکیبی شدید نیز استفاده شده است.

کمپانی Jasper به بررسی پتانسیل کامل Briquilimab با هدف گسترش دسترسی به درمان مبتنی بر پیوند و گزینه های درمانی اصلاح کننده بیماری ادامه خواهد داد.

منبع :

https://www.cellandgene.com/doc/next-generation-conditioning-crucial-to-delivering-cures-with-hematopoietic-stem-cell-therapy-0001