پزشکی بازساختی و سلول‌های بنیادی

سازمان غذا و دارو درخواست لایسنس شرکت سراپتا را برای بررسی سریعتر تأییدیه های داروی SRP-9001 که یک ژن درمانی تحقیقاتی برای دستروفی عضلانی دوشن است، قبول کرده است.

همچنین این مرکز شرایط بررسی اولویت دار را نیز به این دارو اعطا کرده و شروع فعالیت های اداری لازم را از تاریخ 29 می 2023  اعلام کرده است. سراپتا مسئول درخواست بررسی داروی SRP-9001 است. این شرکت با Roche همکاری داشته و با این شرکت برای تجاری سازی این دارو در خارج از آمریکا همکاری می کند.

مطالعات نشان داده است که بیش از 80% بیمارانی که داروی SRP-9001 را دریافت کرده اند، اثرات مثبتی را در زمان های مختلف تا حداکثر 4 سال بعد از درمان از خود نشان داده اند.

"نتایج و مشاهدات بالینی برای این دارو، بزرگترین و گسترده ترین ارزیبابی بیماران را با ژن درمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن نشان می دهد." این مطالب را مدیر اجرایی این مجموعه به Bio space گفته است؛ "در مقایسه با دیگر مطالعات دیستروفی عضلانی و حتی سایر بیماری های نادر دیگر، این مطالعه از نظر اندازه جامعه آماری بسیار بزرگ و متفاوت است."

داروی SRP-9001 تلاش می کند تا با انتقال ژن کد کننده نسخه بیان کننده و کاربردی پروتئین دیستروفین در ماهیچه ها، این بیماری را درمان کند.

شرکت های سراپتا و Roche در دسامبر 2019 وارد همکاری دوجانبه شدند، که در آن شرکت Roche بالغ بر 1.15 میلیارد دلار را به شکل انحصاری برای داروی SRP-9001 اختصاص داده بود.

FDA Grants Priority Review to Sarepta's DMD Gene Therapy | BioSpace