نتایج مثبت از کارآزمایی بالینی فاز II برای بررسی درمان نوین مبتنی بر سلول در بیماران مبتلا به ALS
یک کارآزمایی بالینی، پروفایل ایمنی مطلوب محصول مبتنی بر سلول Muse، CL2020، را در درمان بیماران مبتلا به اسکلروز جانبی آمیوتروفی (ALS) ارزیابی کرد. ALSبیماری تخریب کننده عصبی است که با از دست دادن پیشرونده عملکردهای حرکتی مشخص می شود و در نهایت در عرض 5 سال پس از شروع، به مرگ منجر می شود. این بیماری باعث ضعف و آتروفی اندام ها و سایر ماهیچه ها می شود که بر گفتار، غذا خوردن و حتی تنفس بیماران تأثیر می گذارد.
برخی از داروها، از جمله ریلوزول، اداراوون و سدیم فنیل بوتیرات/ تائوروسودیول با مزایای درمانی محدود برای درمان ALS استفاده می‌شوند و درمان های جدید و موثرتر ALS جزو نیازهای روز است.
سلول‌های مقاوم در برابر استرس(Muse) سلول‌های بنیادی پرتوان مشتق شده از مغز استخوان هستند که می‌توانند به صورت داخل وریدی در بافت‌های آسیب‌دیده تزریق شوند. مطالعات اخیر نشان داده‌اند که تجویز منظم سلول‌های Muse باعث ترمیم بافت و بازیابی عملکردی در مدل‌های موش هپاتیت، تحلیل عضلانی و حمله قلبی می‌شود. علاوه بر این، منجر به بهبود قابل توجهی در ضعف عضلات اندام می شود و نیز از فعال شدن التهاب جلوگیری می کند و عملکردهای ایمنی را تنظیم می کند.
با در نظر گرفتن این موضوع، یک محصول مبتنی بر سلول Muse به نام CL2020 ساخته شد تا از پتانسیل درمانی سلول‌های Muse برای درمان بیماران ALS استفاده شود. اخیراً، دانشمندان ژاپنی یک کارآزمایی بالینی فاز دو و تک مرکزی را برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی درمان تزریق‌های داخل وریدی مکرر CL2020 در بیماران مبتلا به ALS انجام دادند. نتایج این مطالعه به صورت آنلاین در Cell Transplantation در 28 نوامبر 2023 منتشر شد.
این کارآزمایی توسط دانشیار Toru Yamashita از دانشکده تحصیلات تکمیلی پزشکی، دندانپزشکی و علوم دارویی دانشگاه اوکایاما و دکتر کوجی آبه از مرکز ملی نورولوژی و روانپزشکی رهبری شد.
تمرکز اصلی تیم کارآزمایی، تعیین ایمنی و تحمل CL2020 تا 12 ماه پس از اولین تجویز بود. علاوه بر این، این تیم پیشرفت بیماری را با ارزیابی میزان تغییر در مقیاس رتبه‌بندی عملکردی اسکلروز جانبی آمیوتروفیک اصلاح‌شده (ALSFRS-R) طی 12 ماه ارزیابی کرد.
یافته ها نشان می دهد که دوزهای متعدد CL2020 برای استفاده در بیماران ALS بی خطر است. در حالی که این درمان به طور بالقوه می تواند بدتر شدن برخی از علائم ALS را کاهش دهد، ممکن است به تنهایی برای متوقف کردن کامل پیشرفت بیماری ناکافی باشد. بنابراین، درمان ترکیبی CL2020 با سایر داروهایی که در حال حاضر برای ALS استفاده می شود باید برای درمان های آینده در نظر گرفته شود. با توجه به نتایج امیدوارکننده این کارآزمایی، اکنون نیاز به انجام یک مطالعه دوسوکور می باشد که شامل تعداد بیشتری از بیماران ALS با دوره فالوآپ طولانی‌تر برای تایید اثربخشی CL2020 می‌شود. پس از آن می توان این درمان را برای بیماران ALS پیشنهاد کرد.
لینک خبر:
ارسال به دوستان