پیوندها
صفحه اصلی > اخبار 
اخبار > قیمت نجومی داروی مبتنی بر ژن درمانی لوکسترنا


  چاپ        ارسال به دوست

قیمت نجومی داروی مبتنی بر ژن درمانی لوکسترنا

 

شرکت Spark Therapeutics قیمت داروی تازه تایید شده خود را برای درمان یک نوع نادر و ارثی از نابینایی به ازای هر چشم ۴۲۵ هزار دلار و برای هر دو چشم ۸۵۰ هزار دلار اعلام کرد.

سال 2017، یک سال تاریخی برای داروهای مدرن بود، چرا که FDA برای اولین بار چند درمان ژنی را مورد تائید قرار داد. آخرین تاییدیه برای درمان یک نوع نادر از نابینایی ارثی، سال 2017 را به عنوان یک سال برجسته و تاریخی در زمینه پزشکی معرفی می‌کند.

داروی شرکت Spark Therapeutics،  "لوکستورنا"(Luxturna) نامیده می‌شود و یک بیماری شبکیه ارثی به نام "لبر آموروزیس مادرزادی"(LCA) را هدف قرار می‌دهد. بیماران مبتلا به این بیماری به علت یک جهش در ژن "RPE65" که پروتئینی حیاتی برای بینایی تولید می‌کند، بینایی خود را از دست می‌دهند.

 

این درمان یک نسخه سالم از این ژن را به کمک یک ویروس بی‌ضرر شده توسط مهندسی ژنتیک که به چشم بیمار تزریق می‌شود انتقال می دهد و باعث می‌شود سلول‌های شبکیه با موفقیت پروتئین از دست رفته را تولید کند.

 

جف مارازو مدیرعامل Spark Therapeutics می گوید: معتقدیم چنین قیمتی برای دارویی پیشرو، تغییردهنده کیفیت زندگی و یکبار مصرف کاملا منطقی است.

تابستان گذشته بود که سازمان غذا و داروی ایالات‌متحده، FDA، مجوز نخستین ژن‌درمانی را برای استفاده عموم مردم صادر کرد. این دارو که «Kymriah» نام دارد، نوع خاصی از سرطان خون و مغز استخوان را هدف قرار می‌دهد و هر درمان آن ۴۷۵٬۰۰۰ دلار هزینه برمی‌دارد.

تحقیقات آزمایشگاهی و آزمایش‌های بالینی تأیید این روش‌های درمانی، سال‌ها زمان برده و میلیاردها دلار هزینه در پی داشته است. از منظر اقتصادی، شرکت‌های داروسازی چاره‌ای جز عرضه درمان با چنین قیمت‌های گزافی ندارند؛ اما وقتی بیشتر بیماران نمی‌توانند برای نجات جان خود چنین هزینه‌هایی را پرداخت کنند، ارائه گران‌قیمت درمان انقلابی چه توجیهی می‌تواند داشته باشد؟

برخی از مدیران شرکت‌های داروسازی چنین استدلال می‌کنند که همین حالا هم مبتلایان به بیماری‌های سخت، هزینه‌های سنگینی را برای سال‌های طولانی پرداخت می‌کنند؛ درحالی‌که هزینه‌ یک‌بار درمان با روش‌های نوین به‌مراتب کمتر است. برای مثال، در ایالات‌متحده، بیماران مبتلا به هموفیلی سالانه نزدیک به ۳۰۰٬۰۰۰ دلار برای درمان خود هزینه می‌کنند و این درمان باید تا آخر عمرشان ادامه داشته باشد.

Reference:https://www.engadget.com/2018/01/03/gene-therapy-treatment-eye-disease-cost-850000/

 

اخبار ستاد را در شبکه سلول های بنیادی دنبال کنید:

http://stemcell.isti.ir/uploads/9_680_7_app-release-1.apk : دریافت نرم افزار نسخه اندروید

https://appsto.re/us/7l7ckb.i: دریافت نرم افزار نسخه iOS



١١:٢٥ - 1396/10/23    /    شماره : ٣٠٦٩٦    /    تعداد نمایش : ٢٦٣



خروج




©تمامی حقوق متعلق به این سایت و برای ستاد توسعه علوم و فناوری های سلول های بنیادی

معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری محفوظ می باشد.